一轮“冰桶挑战”活动席卷全球，ALS（肌萎缩侧索硬化症，俗称“渐冻人”症）成为关注焦点。近日，美国ALS公益协会将善款投入到21个新批准的医药研发项目中。一批生物科技公司将获得资金支持，并带动股价上涨。来自Pharm投资资讯消息显示，受益企业基本来自国外，仅有少数恩华药业、万特药业等几家国内仿制药企业因上市沾得一点光。
　　7月份涨幅明显
　　据介绍，直接受益的公司大概有5家，包括美国白石妹施贵宝、法国赛诺菲等，这几家企业中，有的开展药物研究实验并无任何进展，但因参与企业数量少，也从中被关注，5家企业在7月份的股票平均涨幅大概在10%以上。
　　处于研发阶段的企业有：美国生物医药公司Biogen Idec（百健艾迪），虽然其研制的试验药物dexpramipexole在2013年的三期临床实验中没有显示任何疗效，但公司层面表示，将利用已有的试验数据，开展新的研发工作，该公司7月份的股价上涨了12.5%；美国Avanir制药公司在今年的三期临床实验中，其研制的Nuedexta对于治疗假性延髓麻痹症（和ALS某些症状相似）起到积极的疗效，公司7月份的股价上涨6.8%；Lsis制药公司：历时三年研制的试验药物被证明对阻止基因变异有效，通常认为，“渐冻人症”和基因突变密切相关。Lsis7月份股价上涨20%。
　　法国药企Sanofi（赛诺菲）生产的利鲁唑是美国食品药品监督管理局唯一批准的治疗“渐冻人”症的药品，可以延缓患者的生命。还有美国百时美施贵宝公司在研究免疫调节方面具有优势，为“渐冻人症”的治疗提供了更多可能。另外国内的相关制药企业有恩华药业、万特药业、鲁南贝特制药，这些都是国内利鲁唑仿制药生产企业之一。

　　罕见病药物研制困境多
　　中山大学附属第一医院神经内科主任医师姚晓黎介绍，肌萎缩性侧索硬化症目前还没有有效的治疗方式，而是针对多种可能致病原因开展综合治疗，包括药物治疗（抗谷氨酸药物、神经保护剂、神经营养因子等）、对症治疗和干细胞基因治疗等。因为ALS的发病数少，药品生产企业屈指可数。
　　包括ALS在内的诸多罕见病用药面临类似的诸多困境。中国医药工业研究总院副院长易八贤指出，这一小众市场根本无法增加企业生产罕见病用药的意愿。现阶段，罕见病用药的政策仅仅停留在药物安全的监管层面，缺乏激励效果。而且我国目前罕见病治疗还存在依赖进口药的局面，且缺乏针对罕见病用药的遴选机制。目前，国内新药创新的同质化十分严重，但罕见病的治疗领域却少有人关注。易八贤认为，这直接导致罕见病药物价格过高，过高价格又催生“有药不治”的尴尬境地。